Die Bedeutung von Biopharmazeutika in der Gesundheitsversorgung wächst: Ihre Zulassungszahlen steigen Jahr für Jahr, sie bieten innovative Therapieansätze gegen schwere Erkrankungen wie Krebs und leisten in Form der Biosimilars einen Beitrag zur finanziellen Nachhaltigkeit.
Herr Dr. Stampfli, Ihr Unternehmen Amgen gehört zu den Pionieren in der Biotechnologie. Welche Entwicklung sehen Sie heute im Bereich der Biopharmazeutika?
Biopharmazeutika nehmen kontinuierlich an Bedeutung zu und sind in der Gesundheitsversorgung, insbesondere in der Versorgung von schwer kranken Patienten, nicht mehr wegzudenken. Die erste biotechnologische Therapie – Insulin – ist vor rund 40 Jahren entwickelt worden. Ende 2018 waren 310 Biopharmazeutika für den deutschen Markt zugelassen, so der Branchenreport des Verbands der forschenden Arzneimittelhersteller (vfa). 38 biotechnologisch hergestellte Arzneimittel – so viele wie noch nie – erhielten 2018 eine Zulassung.
Welche Chancen stecken aus Ihrer Sicht in dieser Entwicklung?
Fortschritte in der Gentechnik und biotechnologische Entdeckun-gen eröffnen uns neue, zielgerichtete, sogenannte personalisierte, Therapiemöglichkeiten. Da wir die Krankheiten, ihre Entstehung – zum Teil auf molekularbiologischer Ebene – und ihren Verlauf immer besser verstehen, können wir sie gezielter angehen. Auf diese Weise können Nebenwirkungen reduziert sowie die Lebensqualität und auch die Lebens-erwartung der Patienten verbessert werden.
Können Sie nachvollziehen, dass es in der öffentlichen Diskussion Vorbehalte gegen Biotechnologie und Gentechnik gibt?
Wir bei Amgen wissen, dass das, was wir tun, erklärungsbedürftig ist – und wir erklären gern. Eine Umfrage im Auftrag von Amgen zeigt zum Beispiel, dass über die Hälfte der Deutschen nicht wissen, dass gewisse Arzneimittel, die Biopharmazeutika, auch auf Basis von Gentechnik entwickelt werden. Ist der Begriff Gentechnik bei einem Viertel der Befragten zunächst negativ belegt, schrumpft die Ablehnung auf gerade einmal sechs Prozent, wenn man ihnen die Einsatzmöglichkeiten von Gentechnik in der Medizin am Beispiel von Insulin erklärt. Mehr als neun von zehn Deutschen sind davon überzeugt, dass durch mehr und bessere Informationen Vorbehalte gegen neue Forschungsmethoden ausgeräumt werden könnten. Diese Meinung teilen wir und stehen gern Rede und Antwort.
Nehmen wir das Beispiel Onkologie. Welche innovativen Therapieansätze gegen Krebs gibt es und was macht sie so besonders?
Die Onkologie ist ein Schwerpunkt der biotechnologischen Forschung. Der vfa-Report nennt 275 onkologische Wirkstoffe in der Produktpipeline. Auch bei Amgen ist die Forschung und Entwicklung im Bereich der Onkologie und Hämatologie breit aufgestellt. Aktuell laufen 33 klinische Studien für innovative Therapieansätze.
Bereits vor über 30 Jahren entdeckten Forscher, dass das körper-eigene Immunsystem unter bestimmten Voraussetzungen dazu in der Lage ist, bestimmte Krebsarten selbst zu bekämpfen. Als stärkste Waffe gelten dabei bestimmte Abwehrzellen des Immunsystems, die sogenannten T-Zellen. Sie kämpfen im Körper gegen Eindringlinge wie Bakterien und Viren. Darüber hinaus können sie unter bestimmten Umständen veränderte, körpereigene Krebszellen erkennen und zerstören.
Dieses Wissen nutzen wir nun für eine neue Generation von Immuntherapien. Zum Beispiel haben Forscher von Amgen die „Bispecific T-cell Engager“ BiTE®-Antikörper-konstrukte entwickelt. Die BiTE®-Technologie ist so konzipiert, dass die T-Zellen des Immunsystems Tumorzellen anhand einer spezifischen Struktur auf deren Oberfläche (= Tumorantigen) besonders effizient erkennen und zerstören können. Ausgestattet mit zwei unterschiedlichen Bindungsstellen fungieren die BiTE®-Antikörperkonstrukte als Adapter zwischen Krebs- und T-Zellen, indem sie gleichzeitig an beide Zelltypen binden. Mithilfe dieser Verbindung sind T-Zellen in der Lage, zuvor unerkannte Krebszellen zu erkennen.
Die BiTE®-Technologie befähigt die T-Zellen des Körpers dazu, gezielt die Krebszellen zu attackieren und so die Krebszellen – und nur die Krebszellen – zu zerstören.
Sehen Sie besondere Herausforderungen durch die steigende Bedeutung der Biopharmazeutika?
Mit der wachsenden Bedeutung von Biopharmazeutika ist die zuverlässige biotechnologische Herstellung und die konstante Lieferbarkeit der Arzneimittel für die Versorgung der Menschen zentral. Produktionsengpässe können Einfluss auf eine optimale Versorgung von Patienten haben. Daher nimmt die Herstellung, also das „Biomanufacturing“, neben der Forschung & Entwicklung eine zentrale Rolle bei Amgen ein. Um unserer Maxime „für jeden Patienten, jederzeit“ gerecht zu werden, haben wir ein ausgeklügeltes System an Produktionsstätten in der ganzen Welt mit den entsprechenden Sicherheitsmaßnahmen. So können wir sicherstellen, dass unsere biopharmazeutischen Produkte zum Beispiel auch bei Umweltereignissen immer mit höchster Qualität geliefert werden können. Daher mussten wir bis jetzt noch nie einen Lieferengpass melden.
Was unterscheidet das „Biomanufacturing“ von der Herstellung chemisch-synthetischer Arzneimittel?
Beim „Biomanufacturing“ produzieren lebende, gentechnisch veränderte Zellen in großen Stahltanks, den sogenannten Bioreaktoren, den gewünschten Wirkstoff. Die Produktion findet innerhalb einer optimalen, kontrollierten Umgebung für die sehr empfindlich reagierenden Zellstämme statt. Die Bedingungen werden hinsichtlich Nährstoffe, Temperatur, pH-Wert und Druck in den Bioreaktoren permanent überwacht. Die Herstellung biotechnologischer Arzneimittel ist also ein aufwändiger, zeit- und kostenintensiver Prozess, bei dem jegliche Art von Qualitätsschwankung vermieden werden muss.
Mit Blick auf den Kosten- und Zeitaufwand bei Erforschung, Entwicklung und Herstellung von Biopharmazeutika: Welches Potenzial sehen Sie bei Biosimilars, dem Nachahmerpräparat eines Biopharmazeutikums?
Aus unserer Sicht haben Biosimilars das Potenzial, in ausgewählten Therapiegebieten den Zugang zu innovativen Therapieansätzen zu erleichtern. Davon profitieren die Patienten wie auch das Gesundheitssys-tem. Als Nachahmerprodukte von Biopharmazeutika nach deren Patentablauf können sie zur finanziellen Nachhaltigkeit der Gesundheitsversorgung beitragen.
Jedoch sollte man die Komplexität eines Biosimilars nicht unterschätzen. Der Wirkstoff eines Biosimilars ist ebenfalls biologischen Ursprungs, weshalb für die Entwicklung ein hohes Maß an Expertise im Bereich der biopharmazeutischen F&E und Produktion benötigt wird. Biosimilars sind also nicht mit Generika, den Nachahmerprodukten von chemisch-synthetisch hergestellten Arzneimitteln zu vergleichen. Als Biotechnologie-Experte haben wir uns daher sehr bewusst entschieden, unser Know-how auch auf dem Gebiet der Biosimilars einzusetzen.
