Herr Dr. Rauch, mit Therapien für die akute lymphatische Leukämie und Morbus Hodgkin engagiert sich sigma-tau gleich bei zwei seltenen Krebserkrankungen. Woher kommt diese Spezialisierung?
Wir sind als forschendes Pharma-unternehmen nicht nur im Bereich seltener Krebserkrankungen aktiv, sondern haben uns insbesondere der Forschung und Entwicklung neuer Therapiemöglichkeiten für sogenannte Rare Diseases verschrieben. Wir glauben, es ist wichtig, sich auch in Bereichen jenseits der großen „Volkskrankheiten“ wie Diabetes oder Herzerkrankungen zu engagieren. Denn auch wenn nur wenige Menschen von einer Krankheit betroffen sind, muss es möglich sein, ihnen zu helfen.
Wie genau setzen Sie das um?
Gerade bei Seltenen Erkrankungen ist die enge Zusammenarbeit mit den behandelnden Ärzten extrem wichtig. Sie haben den direkten Kontakt zu den Patienten, sehen, wie diese auf bestimmte Therapien reagieren. Während Medikamente für die breite Masse auch in Studien mit entsprechend großer Teilnehmerzahl erforscht werden können, gibt es bei Rare Diseases oftmals nur eine Hand voll Studienteilnehmer. Entsprechend wichtig sind die behandelnden Ärzte als Impulsgeber und Gradmesser für uns forschende Pharmaunternehmen.
Kann ein solcher Fokus auf Seltene Erkrankungen überhaupt wirtschaftlich sein?
Absolut. Natürlich ist der Markt nicht so groß wie etwa für ein neues Diabetes-Medikament. Dafür ist der Entwicklungsaufwand oft aber geringer, da, wie schon angesprochen, Studien beispielsweise weniger umfangreich sind. Zudem ist man nach Zulassung meist der einzige Anbieter einer Therapiemöglichkeit in dieser Indikation. Wirtschaftlichkeit muss also nicht immer im direkten Zusammenhang mit einer großen Masse stehen.
Haben Sie neue Rare Diseases-Produkte in der Pipeline?
Insbesondere im Bereich der Kinderheilkunde tut sich aktuell einiges bei uns. So arbeiten wir gerade an Arzneimitteln für die Behandlung der akuten lymphatischen Leukämie – der häufigsten Krebserkrankung bei Kindern. Hier wird es bei Halbwertzeit und Wirksamkeit Verbesserungen geben. Außerdem erwarten wir die Zulassung eines neuen Medikaments für zerebrotendinöse Xanthomatose (CTX), eine seltene Stoffwechselerkrankung mit hohem Leidensdruck, deren Erstmanifestation im Kindesalter erfolgt.
Dr. Marc-Oliver Rauch; Geschäftsführer, sigma-tau Arzneimittel GmbH
Sigma-tau Arzneimittel GmbH
sigma-tau ist als forschendes Pharmaunternehmen im Bereich Seltener Erkrankungen aktiv. Insbesondere der Standort Deutschland ist hier stark: Den Hauptteil des Gesamtumsatzes setzt das Unternehmen hierzulande mit Medikamenten für Rare Diseases um. Weltweit haben Produkte für die Behandlung von Seltenen Erkrankungen einen Anteil von 24 Prozent am Gesamtumsatz von sigma-tau – Tendenz steigend. Allein in den letzten 20 Jahren hat das Unternehmen die Zulassung für sieben Medikamente im Bereich Rare Diseases erhalten. Lorbeeren, auf denen man sich aber nicht ausruhen will. Dafür investiert sigma-tau kontinuierlich weiter in die Forschung und Entwicklung. Ziel ist es, auch weiterhin eine Vorreiterrolle auf diesem Gebiet einzunehmen und zu den Marktführern zu gehören.
