In Deutschland leben rund vier Millionen Menschen mit einer von mehr als 6.000 seltenen Erkrankungen. Für viele beginnt damit eine lange Suche nach der richtigen Diagnose. Auch die Entwicklung von Therapien stellt die Forschung vor besondere Herausforderungen: Patientengruppen sind klein, Betroffene oft über viele Länder verteilt, Daten entsprechend schwer zu gewinnen. AOP Health beschäftigt sich seit seiner Gründung 1996 mit Erkrankungen, bei denen ein hoher medizinischer Bedarf besteht. Was Forschung unter diesen Bedingungen leisten muss und warum dabei jeder einzelne Patient zählt, erklärt im Interview Dr. Zoltan Magyarics, Vice President Forschung & Entwicklung bei AOP Health.
Herr Dr. Magyarics, AOP wurde 1996 gegründet, weil es für Menschen mit seltenen Erkrankungen an geeigneten Therapien fehlte. Was treibt Sie 30 Jahre später an?
Die Motivation ist dieselbe: Für viele seltene Erkrankungen gibt es noch immer wenige oder keine zufriedenstellenden Behandlungsmöglichkeiten. Ich habe in verschiedenen medizinischen Bereichen gearbeitet, aber hier ist der Nutzen für Patienten besonders spürbar. Die Patientengruppen sind klein, deshalb hat jeder einzelne Fall besonderes Gewicht.
Was unterscheidet Forschung für kleine Patientengruppen von der klassischen Medikamentenentwicklung?
Die wissenschaftlichen und regulatorischen Standards sind dieselben, aber ein klassisches Entwicklungsprogramm lässt sich nicht einfach verkleinern. Die wenigen Patienten leben oft weit verstreut, spezialisierte Ärzte sind rar. Deshalb zählt jeder Patient und jeder Datenpunkt. Wo klassische kontrollierte Studien nicht möglich sind, können etwa Vergleichsdaten, Biomarker oder besondere statistische Verfahren helfen. Patienten und Angehörige sind dabei immer wichtige Partner.
Warum ist gerade bei seltenen Erkrankungen die europäische Zusammenarbeit so wichtig?
Um genügend Patienten und Daten zusammenzubringen, müssen Studien häufig über viele Länder hinweg organisiert werden. Europa verfügt über große wissenschaftliche und medizinische Expertise, zugleich unterscheiden sich Gesundheitssysteme und Sprachen. Wissenschaftliche Einrichtungen ermöglichen spezialisierte Untersuchungen, Patientenorganisationen bringen die Perspektive der Betroffenen ein. Europas Vielfalt kann eine Stärke sein, wenn diese Kompetenzen verbunden werden.
AOP kann nicht jede interessante Entwicklung verfolgen. Nach welchen Kriterien entscheiden Sie?
Am Anfang stehen drei Fragen: Gibt es einen ungedeckten medizinischen Bedarf? Überzeugt der wissenschaftliche Ansatz? Und bietet er einen relevanten Unterschied für die Patienten? Dann prüfen wir, ob Entwicklung, Zulassung und Versorgung realistisch umsetzbar sind und das Programm zu AOP Health passt. Entscheidend bleibt der Nutzen für die Patienten.
Wodurch wurde das Wachstum von AOP ermöglicht?
Wir verbinden eigene Expertise mit ausgewählten externen Partnern. Wir müssen nicht jedes Labor und jede Produktionskapazität selbst besitzen, sondern den gesamten Entwicklungsweg koordinieren können. So bleiben wir fokussiert und flexibel und können zugleich globale Entwicklungsprogramme steuern. Spezialisierung gibt uns den Fokus, Integration die Umsetzungskraft.
Was könnte dazu beitragen, dass neue Therapien für seltene Erkrankungen Patienten in Europa schneller erreichen?
Wichtig sind gut vernetzte klinische Studien und Register sowie der verantwortungsvolle Austausch von Gesundheitsdaten. Auch moderne Formen der Evidenzgewinnung können helfen, wo klassische Studien aufgrund sehr kleiner Patientengruppen kaum möglich sind. Und der Weg endet nicht mit der Zulassung: Entscheidend ist, dass eine Therapie die Patienten anschließend tatsächlich erreicht.
aop-health.com
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