Herr Professor Cario, welche Patienten kommen zu Ihnen?
In der Kinderonkologie betreuen wir etwa 60 Kinder pro Jahr, die neu an Krebs erkranken. Zu unserem Bereich gehört aber auch der Bereich Hämatologie mit den nicht bösartigen Erkrankungen. Das sind oft so genannte Seltene Erkrankungen, die wir altersübergreifend im Rahmen des neu gegründeten ZSE-Verbunds behandeln. Hier haben wir den Vorteil, dass wir mit Experten vieler Fachdisziplinen zusammen arbeiten können.
Was versteht man unter einer Seltenen Erkrankung?
Per Definition sind das Erkrankungen, die weniger als fünf von 10.000 Menschen betreffen. In Europa sind das immerhin 30 Millionen und in Deutschland etwa vier Millionen Menschen. Weil diese Erkrankungen aber oftmals komplex und vor allem sehr heterogen sind, sind die Patientenzahlen pro Erkrankung sehr klein. Deshalb „lohnt“ sich die Entwicklung eigener Arzneimittel für die Industrie meist nicht.
Welche Erkrankungen sind das typischerweise?
Es handelt sich um alle denkbaren Krankkheitsbilder, etwa um Blut-, Stoffwechsel, Haut- und Lungenerkankungen, aber auch um Krebs-erkrankungen, wobei diese innerhalb der gesamten Onkologie einen eher kleinen Teil ausmachen.
Wie können Sie den Erkrankten helfen?
Viele der Betroffenen kommen über Fachärzte oder andere Kliniken zu uns. Oftmals haben sie keine endgültige Diagnose. Wir im ZSE sind sowohl in der Behandlung als auch in der Forschung tätig. Und so stößt man manchmal auf bekannte Medikamente, die man in einer anderen Indikation einsetzen kann. Weil die teure Grundlagenentwicklung nicht mehr nötig ist, kann man in solchen Fällen zum Beispiel an die Industrie herantreten und offizielle Studien anstoßen.
Prof. Dr. Holger Cario; Kinderonkologe und Vorstandsmitglied, Zentrum für Seltene Erkrankungen an der Universitätsklinik Ulm (ZSE)
