Herr Karmasin, vor welchen Herausforderungen stehen Betroffene seltener Erkrankungen?
Von einer seltenen Erkrankung sind in der Regel nur wenige Tausende Menschen betroffen. In der Öffentlichkeit und auch auf ärztlicher Seite fehlt es häufig an Wissen über diese Erkrankungen und deren Auswirkungen auf das Leben der Betroffenen. Sie erhalten oft erst spät die richtige Diagnose und eine hierauf zugeschnittene Behandlung. Unser Ziel ist, es den Zugang zu einer optimalen Versorgung zu vereinfachen und damit die Chancengleichheit für Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern oder erhöhen.
Welchen Beitrag leisten Sie als spezialisiertes Pharmaunternehmen?
An erster Stelle wollen wir den Betroffenen neue Behandlungsmöglichkeiten und damit neue Lebensperspektiven bieten. Wir setzen eigene innovative Biotechnologien ein, etwa für die Entwicklung und Produktion hochwirksamer therapeutischer Antikörper. 2024 haben wir das weltweit führende Gentherapieunternehmen Orchard Therapeutics übernommen, und es besteht eine Kooperation mit dem amerikanischen Unternehmen Kura Oncology, Inc. Damit haben wir noch mehr Möglichkeiten, die therapeutische Versorgung der Betroffenen zu verbessern. Dafür setzt sich unser Team täglich mit viel Leidenschaft und Energie ein und versteht sich intern auch als „Patient Rebels“. Unsere Mission ist es, Menschen mit seltenen Erkrankungen so oft wie möglich ein Lächeln zu schenken.
Worin sehen Sie neben der Arzneimittelversorgung die größten Hebel?
Große Chancen liegen in einer breiten Aufklärung und Information innerhalb der Ärzteschaft und der Öffentlichkeit. Wir leisten Beiträge in Form von Kampagnen, Informationsangeboten, wissenschaftlichen Studien, Publikationen und Fachveranstaltungen. Der Schlüssel zum Erfolg liegt in der Vernetzung und einer vertrauensvollen Zusammenarbeit mit allen beteiligten Akteuren und, wo möglich, den Betroffenen selbst.
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