Neue Medikamente zu entwickeln ist sehr zeitintensiv. Die dänische Firma Ascendis Pharma hat eine innovative Technologie-Plattform entwickelt, um bereits bewährte Wirkstoffe weiter zu optimieren und damit deren volles Potenzial für die Patient*innen auszuschöpfen.
Der „maskierte“ Wirkstoff
Diese Optimierung erfolgt mithilfe der TransCon®-Technologie (abgeleitet von „transiente Konjugation“, was so viel wie „vorübergehende Kopplung“ bedeutet). Dabei werden bewährte Wirkstoffe gezielter und über einen längeren Zeitraum im Körper freigesetzt, als dies bisher möglich war. Dafür werden sie in eine Vorstufe des späteren Wirkstoffs (das sogenannte „Prodrug“) eingebunden. Ein Trägermolekül, das selbst nicht mit dem Körper interagiert, wird mit dem Wirkstoff verbunden, wobei dieser zunächst inaktiv bleibt. Erst durch biochemische Vorgänge im Körper kommt es zur Abspaltung des Wirkstoffs vom Trägermolekül. Der Wirkstoff ist unverändert, erzielt die bekannte und gewünschte Wirkung und bringt gleichzeitig zahlreiche neue Vorteile für die Anwendung mit sich.
Ein Motor für den Fortschritt
2007 gründete der CEO Jan Mikkelsen in Kopenhagen die Firma Ascendis Pharma – das Grundprinzip der TransCon®-Technologie stammt allerdings aus Heidelberg. Heute ist Ascendis ein international agierendes biopharmazeutisches Unternehmen mit ca. 900 Mitarbeitenden.
Geleitet von den Grundwerten Patient*innen, Wissenschaft und Leidenschaft arbeiten Teams aus Dänemark, Deutschland und den USA daran, neue Therapien für seltene Stoffwechsel-, Krebs- und Augenerkrankungen zu entwickeln. Bekannte Wirkstoffe, aber auch neue Wirkstoffe können so „maskiert“ werden, dass ihre Konzentration im Körper über einen längeren Zeitraum auf einem definierten Niveau gehalten werden kann und damit das entsprechende Medikament seltener verabreicht werden muss. Oder die Wirkung erfolgt lokal und nicht im gesamten Organismus – wodurch Nebenwirkungen minimiert werden können. Da die Wirkstoffe nach ihrer Freisetzung in unveränderter Form vorliegen, kann man davon ausgehen, dass der bekannte Wirkmechanismus unverändert bleibt. Dank der von Ascendis verwendeten TransCon®-Technologie kann die Entwicklung eines neuen Medikaments möglicherweise schneller und einfacher erfolgen.
Das Potenzial von TransCon®
Hormone, z. B. aus der Hirnanhangdrüse, sind meist nur kurz wirksam und werden daher natürlicherweise in in mehreren zeitlich verteilten Stößen abgegeben. Dies bedeutet, dass die Hormone, als Medikament verabreicht, ein- bis mehrmals am Tag durch eine Injektion zugeführt werden müssen. Die von Ascendis entwickelte TransCon®-Technologie macht es möglich, dass solche kurzwirksamen Hormone in unveränderter Form im Körper freigesetzt werden. Das geschieht kontrolliert über einen Zeitraum von mehreren Tagen und ersetzt die täglichen Injektionen beispielsweise durch eine wöchentliche Gabe. Für viele Patient*innen werden dadurch Hormonersatztherapien weniger belastend und so ein unbeschwerteres Leben ermöglicht.
www.ascendispharma.de
