Im Einsatz für die Seltenen Erkrankungen

Menschen mit Seltenen Erkrankungen haben das gleiche Recht auf eine bestmögliche Gesundheits- und Arzneimittelversorgung wie Menschen mit häufiger vorkommenden Erkrankungen. Deswegen engagiert sich der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) im Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE). Für viele Seltene Erkrankungen liegt der Schlüssel zur Besserung im Vorhandensein eines geeigneten Arzneimittels. Aktuell  stehen den Patientinnen und Patienten in der EU 121 Orphan-Medikamente zur Verfügung. Sie gehen an die Ursachen der Erkrankung und ermöglichen den Betroffenen oftmals ein normales Leben. Bei etwa 8.000 Seltenen Erkrankungen sind aber sehr viele Betroffene weiterhin unversorgt. Es wäre daher falsch, die Erfolge der letzten Jahre zum Anlass zu nehmen, in der Förderung von Orphan Drugs nachzulassen. Im Gegenteil: Die Anstrengungen müssen ausgebaut und die Förderung fortgeführt werden! Das gilt auch für die Diagnose.
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Statistisch betrachtet kommen in Deutschland jedes Jahr etwa 30.000 Kinder zur Welt, die an einer Seltenen Erkrankung leiden. Ein großer Teil von ihnen wird niemals in der Lage sein, ein selbstbestimmtes Leben zu führen. Wenn in einem der besten Gesundheitssysteme der Welt jährlich mindestens 1.000 Kinder sterben, weil es mangels Forschung an wirksamen Behandlungsstrategien fehlt, so geht uns das alle an. Gezielte Investitionen in die pädiatrische Forschung könnten viele Kinder vor einem frühzeitigen Tod oder einer lebenslangen Behinderung bewahren. Angesichts erster ermutigender Behandlungserfolge, beispielsweise mit zell- oder gentherapeutischen Verfahren, sind Wissenschaft und Medizin, Politik und Zivilgesellschaft gefordert, gemeinsam dafür zu sorgen, dass die medizinische Forschung zu Seltenen Erkrankungen nachhaltig gefördert und unabhängiger von Zufällen wird. Schließlich hat das Wettrennen um den Covid-19-Impfstoff eindrücklich gezeigt, was Forschung heute leisten kann, wenn alle Beteiligten in die gleiche Richtung agieren.
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Seit gut 20 Jahren fördert die EU die Behandlung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen, indem sie geeigneten Medikamenten während ihrer Entwicklung und in ihren ersten zehn Marktjahren den Orphan-Drug-Status verleiht. Er sorgt z.B. für Erleichterungen bei Behörden-Gebühren. Kaum ein medizinisches Förderprogramm der EU ist so erfolgreich wie dieses: Es ist die wesentliche Kraft dafür, dass Pharma-Unternehmen seit 2000 schon 183 solcher Orphan Drugs entwickelt haben und an vielen weiteren arbeiten. Doch gibt es gegen tausende Seltener Erkrankungen noch keine wirksamen Mittel. Deshalb sollte dieses Rahmenprogramm uneingeschränkt weitergeführt werden. Die EU-Kommission stellt das jedoch derzeit zur Disposition; sie erwägt unter anderem, die Förderung auf nur noch ein Medikament pro Krankheit einzuengen. Dabei spricht nicht jeder und jede Betroffene auf ein bestimmtes Medikament gut an. Daher ist therapeutische Vielfalt auch für Menschen mit Seltenen Erkrankungen wichtig und fördernswert.
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