Im Einsatz für die Seltenen

Etwa 8.000 Seltene Erkrankungen sind bekannt, doch es gibt nur ca. 200 Arzneimittel zur Behandlung (Orphan Drugs). Der Therapiebedarf ist groß! Neue Therapien sind in Deutschland so schnell verfügbar wie in keinem anderen EU-Land. Damit das so bleibt, muss der Arzneimittelmarkt preispolitisch so aufgestellt sein, dass Unternehmen Therapien für kleine Patientenpopulationen entwickeln können. Stabile politische Rahmenbedingungen sind das A und O. Doch leider werden auf politischer Ebene Einschnitte im Anreizsystem zur Entwicklung von Orphan Drugs diskutiert und der sozialrechtliche Sonderstatus in Frage gestellt. Dabei steht die pharmazeutische Industrie vor besonderen Herausforderungen: Patientengruppen sind klein, heterogen und geografisch verteilt. Die Probanden-Rekrutierung ist schwierig, das Investitionsrisiko sehr hoch. Die Entwicklung eines Orphan Drugs kann 15 Jahre dauern und hunderte Millionen bis Milliarden Euro kosten. Hersteller müssen die Kosten refinanzieren. Als BPI setzen wir uns für bessere Therapiechancen ein.

www.bpi.de

Demenz gilt als Volkskrankheit. Doch gibt es eine Reihe seltener Demenzerkrankungen, die weitgehend unbekannt sind. Dazu gehören die Frontotemporalen Demenzen, die häufig schon bei Menschen im erwerbstätigen Alter auftreten. Sie zeigen eine untypische Symptomatik: Zu Beginn treten Änderungen in der Persönlichkeit, in Verhalten und sozialem Umgang auf, manchmal stehen auch Sprachstörungen im Vordergrund. Die sonst für Demenzen typischen Gedächtnis- und Orientierungsstörungen kommen erst im Verlauf hinzu. Wissen um diese Erkrankungen bei Medizinerinnen und Medizinern, Beratenden, Pflegefachkräften und in der Bevölkerung ist wichtig: Damit Diagnosen zeitnah gestellt werden. Damit Unterstützungsangebote geschaffen werden. Damit Betroffene und ihre Familien auf Verständnis stoßen und sich nicht immer wieder neu erklären müssen. Die Alzheimer-Gesellschaften leisten hier seit Jahren Aufklärungsarbeit. Wichtig wäre aber, schon in Studium und Pflegeausbildung zu vermitteln, dass Demenzen nicht nur in Form der Alzheimer-Krankheit oder von vaskulärer Demenz auftreten.

www.deutsche-alzheimer.de

Die personalisierte Medizin hat die Krebstherapie revolutioniert. Für schwer therapierbare Patient:innen oder solche, bei denen keine Maßnahme mehr anspricht, kann eine zielgerichtete und nebenwirkungsarme Therapie in Frage kommen, die das Überleben verlängert und Lebensqualität zurückbringen kann. Eine wichtige Grundlage für die Entscheidung für eine personalisierte Therapie ist die Genomsequenzierung, von der unter anderem Krebsbetroffene mit seltenen Tumoren profitieren können. Wichtig ist, dass Patient:innen wissen, wo ihnen geholfen werden kann. Die Deutsche Krebsgesellschaft hat im vergangenen Jahr erstmals Zentren zur personalisierten Medizin zertifiziert. Diese haben eine besondere Expertise in der Genomanalyse – zudem werden alle Patient:innen in Studien eingeschlossen. Jeder Fall trägt somit dazu bei, unser Wissen zu personalisierten Therapien zu vervollständigen. Durch die Organisation der Zentren in Netzwerken können die Erkenntnisse zusammengebracht und die Versorgung von Patient:innen mit seltenen Tumoren Schritt für Schritt verbessert werden.

www.krebsgesellschaft.de