Wie Gentherapien die Behandlung seltener erblicher Krankheiten revolutionieren

März 2019 | Die Zeit | Zukunft Medizin

Wie Gentherapien die Behandlung seltener erblicher Krankheiten revolutionieren

Susanne Digel, General Manager bluebird bio Germany GmbH, über Gentherapien

bluebird bio / Unternehmensbeitrag

Im Gesundheitsbereich ist ein neues Zeitalter angebrochen: Gentherapien werden Wirklichkeit. Dank rasanter Fortschritte können heute Patienten behandelt werden, deren schwerwiegende oder seltene Erkrankungen bisher als unheilbar galten. Ziel der Gentherapien ist es, die genetische Ursache von Krankheiten zu adressieren. Hierbei kommen unterschiedliche Ansätze zur Anwendung. Zum Beispiel werden bestimmte Gene stillgelegt, ein defektes Gen durch ein funktionsfähiges Gen ersetzt oder es wird ein neues, funktionsfähiges Gen über einen modifizierten Virus als eine Art „Gen-Fähre“ zugeführt, um die korrekt arbeitende Kopie des Gens in die Zelle des Patienten zu transportieren.


Seltene Erkrankungen sind eine besondere Herausforderung für Patienten und Ärzte. Etwa 80 Prozent aller seltener Krankheiten haben eine genetische Ursache – sind also durch Veränderungen von Genen oder Chromosomen bedingt. Das macht sie besonders komplex. Trotz Fortschritten in der Diagnostik und Therapie seltener Erkrankungen müssen viele Patienten weiterhin mit chronischen Symptomen leben. Häufig sind die Behandlungsmöglichkeiten gerade für seltene, erbliche Erkrankungen begrenzt und gehen mit einer verkürzten Lebenserwartung einher. Infolgedessen besteht ein hoher, ungedeckter Bedarf an neuen innovativen Therapien.


Die Gentherapien, die sich heute in der Forschung befinden, haben sich enorm weiterentwickelt, ver-glichen mit den ersten Versuchen aus dem Jahr 1980 von Professor Martin Cline, Professor für Medizin an der University of California, Los Angeles, erbliche Blutkrankheiten zu behandeln. In den letzten 40 Jahren wurden enorme wissenschaftliche Fortschritte in der Gentherapie erreicht und unzählige klinischen Studien wurden durchgeführt, um ihre Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Aufgrund dieser Fortschritte ist nun die Möglichkeit zum Greifen nahe, körpereigene Zellen zu nutzen, um die zugrunde liegende genetische Ursache bestimmter seltener Erkrankungen anzugehen. Dies gilt in der Regel vor allem für Krankheiten, die durch ein einziges defektes Gen verursacht werden, wie zum Beispiel eine Reihe seltener Bluterkrankungen und Augenkrankheiten.


Ziel dieser Therapien ist es, das Leben der Patienten grundlegend zu verbessern und ihnen neue Hoffnung zu geben. Von großer Bedeutung ist aber auch der Zugewinn an Lebensqualität: Gentherapien bedeuten im Vergleich zur herkömmlichen, mehrfachen – und oft lebenslangen – Behandlung oftmals eine potenziell einmalige Anwendung, die mit der Chance verbunden ist, lebenslang zu wirken.


Das Potenzial von Gentherapien ist äußerst vielversprechend. Für Unternehmen wie bluebird bio, die in diesem Bereich tätig sind, bedeutet Innovation, wissenschaftliche Forschung in medizinische Realität umzusetzen. Unser Ziel ist es, die Lebensqualität der Betroffenen grundlegend zu verbessern.

 


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